11 Dec 2018 20:21:24
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Medicina

Cordone ombelicale e sclerosi multipla. Dalle staminali nuove possibilità di trattamento

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Il trattamento con cellule staminali del cordone ombelicale si è dimostrato sicuro e in grado di apportare miglioramenti nella disabilità e nelle lesioni cerebrali dei pazienti con sclerosi multipla (SM), secondo uno studio clinico.

Lo studio, "La fattibilità clinica delle cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto del cordone ombelicale nel trattamento della sclerosi multipla", è stato pubblicato sul Journal of Translational Medicine. Sebbene i trattamenti attuali per la SM siano in grado di ridurre la frequenza delle riacutizzazioni e la lenta progressione della malattia, non sono in grado di riparare il danno alle cellule nervose o alla guaina mielinica, lo strato protettivo intorno alle fibre nervose.

Le cellule staminali mesenchimali (MSC) sono una particolare tipologia di cellule staminali adulte che si trovano in più tessuti quali cordone ombelicale, midollo osseo e grasso. Queste cellule sono in grado di maturare in cellule di tessuto osseo, cartilagineo, muscolare e adiposo.

Le MSC possono inibire alterazioni immuno-mediate. In particolare, le MSC derivate dal cordone ombelicale hanno un'alta capacità di crescere e moltiplicarsi, aumentare la produzione di fattori di crescita e possedere un'attività terapeutica superiore. Diversi studi clinici hanno dimostrato che le MSC possono trattare in sicurezza alcune condizioni immunitarie e infiammatorie, inclusa la SM.

Il team di ricerca aveva precedentemente dimostrato che le MSC possono anche migliorare la funzione cognitiva e motoria. Recenti risultati con MSC della placenta o del cordone ombelicale hanno mostrato il verificarsi di pochi eventi avversi lievi o moderati, oltre a miglioramenti nel livello di disabilità dei pazienti.

I ricercatori dell'Istituto Stem Cell di Panama hanno ora completato uno studio clinico di un anno per testare l'efficacia e la sicurezza delle MSC del cordone ombelicale per il trattamento della SM. Lo studio ha incluso 20 pazienti affetti da SM con un'età media di 41 anni, il 60% dei quali erano donne. 15 partecipanti avevano una SM recidiva-remissiva , 4 una SM progressiva primaria e una una SM secondaria progressiva. La durata della malattia dei pazienti era in media di 7,7 anni.

I partecipanti hanno ricevuto sette infusioni endovenose di MSCs del cordone ombelicale nell'arco di sette giorni. L'efficacia del trattamento è stata valutata all'inizio, a un mese e ad un anno dal trattamento. Le valutazioni includevano l’esame delle lesioni cerebrali con risonanza magnetica (MRI) e disabilità in base alla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) di Kurtzke, nonché test MS convalidati per funzione neurologica, funzionalità della mano, mobilità e qualità della vita. I pazienti non hanno riportato eventi avversi gravi. Gli eventi avversi più lievi probabilmente correlati al trattamento sono stati semplici mal di testa,  che risultano comuni dopo le infusioni di MSC, e l'affaticamento, comune nei pazienti con SM.

I miglioramenti erano più evidenti a un mese dal trattamento, per quanto riguarda sia il livello di disabilità che della funzione della mano non dominante e il tempo di percorrenza medio, oltre alla vescica, all'intestino e alla disfunzione sessuale. I pazienti hanno anche riportato una migliore qualità della vita.

Le risonanze magnetica, ad un anno dopo il trattamento, hanno rivelato lesioni inattive in 15 su 18 pazienti valutati. Un paziente ha mostrato l'eliminazione quasi completa delle lesioni nel cervello, che "è una scoperta particolarmente incoraggiante", come hanno affermato i ricercatori.

A un anno, erano ancora presenti miglioramenti dei livelli di disabilità, che potevano tradursi in una migliore capacità di camminare e lavorare senza assistenza. "Il potenziale beneficio duraturo di UCMSC [cordone ombelicale MSC] a 1 mese è in netto contrasto con le attuali terapie farmacologiche, che devono essere prese quotidianamente o settimanalmente", hanno scritto i ricercatori.

La sicurezza del trattamento è un altro vantaggio rispetto alle terapie MS disponibili, ha affermato il team. Gli studiosi hanno concluso che "il trattamento con infusioni endovenose di UCMSC per i soggetti con SM è sicuro e che i potenziali benefici terapeutici dovrebbero essere ulteriormente studiati".

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